21 de febrero de 2007

PTC124 Será Ensayado con Dosis Más Altas en DMD

PTC Therapeutics de South Plainfield, N.J., ensayará una dosis más elevada de su compuesto experimental PTC124 en aproximadamente 12 niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) causada por una mutación de codón de paro prematuro. El fármaco está diseñado para coaccionar a las células musculares a ignorar estas mutaciones y producir distrofina funcional.

En octubre, la empresa anunció que, en pruebas con 26 niños varones con DMD, el fármaco pareció ser seguro y bien tolerado. Los resultados mostraron disminuciones significativas en el suero creatina quinasa (CK), que se escapa del tejido muscular dañado, e incrementos en la distrofina.

En el estudio de dosificaciones más elevadas, los niños tomarán el fármaco en dosis de 20 miligramos por kilogramo de peso corporal en el desayuno y la comida, y 40 miligramos por kilogramo en la cena durante 28 días. Serán observados cuidadosamente durante 28 días adicionales y periódicamente después.

Los participantes tienen que tener una mutación documentada de codón de paro prematuro en el gene de la distrofina, tener por lo menos 5 años de edad y satisfacer otros requerimientos del estudio. Contacte a Kerri Donnelley en PTC Therapeutics al (908) 222-7000, extensión 112, o en kdonnelley@ptcbio.com.