11 de febrero de 2007

Investigadores Descubren Nuevo Tipo de Célula Madre para Posible Tratamiento de MD

Investigadores en varias instituciones norteamericanas e italianas dicen haber aislado de los músculos del esqueleto humano un nuevo tipo de célula madre que creen que podría ser “ideal” para el tratamiento de la distrofia muscular, anunció hoy la Asociación de la Distrofia Muscular.

Giulio Cossu, subvencionado por la MDA, del Instituto Científico San Raffaele en Milán, Italia, y Paolo Bianco del Parque de Ciencias Biomédicas San Raffaele en Roma, encabezan el equipo que publicó hoy los resultados en línea en Nature Cell Biology.

“Este es el próximo paso lógico en el desarrollo de pruebas clínicas en personas de células madre en enfermedades musculares”, dijo Sharon Hesterlee, vicepresidente de Investigación Traslacional de la MDA. “Aunque los resultados recientes con células animales han sido prometedores, no se puede pensar en terapias para personas hasta que tengamos a mano células humanas”.

Los investigadores han llamado a las nuevas células “derivadas de pericitos”. A diferencia de las así llamadas células satélite, que están ubicadas justo afuera de las fibras musculares y pueden formar nuevas células musculares bajo ciertas circunstancias, estas células derivadas de pericitos están ubicadas alrededor de los vasos sanguíneos pequeños en el tejido muscular.

En noviembre, Cossu y sus colegas anunciaron que habían aislado otra célula madre asociada con vasos sanguíneos, en perros, que también puede originar músculo. Utilizan estas células, llamadas “mesoangioblastos”, para tratar con éxito la distrofia muscular canina. Afirman que las células en el estudio de hoy podrían estar relacionadas con los mesoangioblastos, pero no están seguros aún.

Cuando las células derivadas de pericitos tomados de tejido muscular humano saludable se suministraron a ratones que no tenían la proteína distrofina (la causa de la distrofia muscular de Duchenne) y que tampoco tenían un sistema inmunológico, mostraron una tasa muy elevada de maduración para volverse fibras musculares.

También mejoraron la habilidad de estos ratones para agarrar una varilla en rotación y mantenerse sobre una trotadora.

Las células derivadas de pericitos demostraron que podían cruzar las paredes de los vasos sanguíneos hacia el tejido muscular cuando se inyectaban en una arteria, un requisito importante si las células se van a suministrar mediante el flujo sanguíneo en las personas.

Los investigadores también tomaron células derivadas de pericitos de niños con distrofia muscular de Duchenne e inyectaron las células con genes de distrofina miniaturizados antes de suministrarlos a ratones con deficiencia de distrofina e inmunodeficientes. Estos ratones mostraron una mejora similar en su rendimiento funcional al compararse con ratones sin tratamiento, como lo hicieron los animales que recibieron células de personas sin distrofia muscular.

El uso de las células musculares propias de un paciente, alteradas para producir una proteína necesaria como la distrofina, es probablemente preferible al uso de células de un donante. Los científicos piensan que el uso de las células propias de un paciente tiene menos probabilidad de provocar una reacción inmunológica indeseada. (Los ratones en estos experimentos no tenían sistema inmunológico, de manera que este asunto no pudo ser estudiado.)

Los ratones que recibieron células humanas tanto de personas saludables como de niños con distrofia de Duchenne produjeron cantidades significativas de fibras musculares y produjeron cantidades significativas de distrofina humana.

“En conclusión”, dijeron los autores del estudio de hoy, “hemos demostrado que los pericitos representan un segundo precursor miogénico [productor de músculo], residente en los músculos del esqueleto de personas adultas, con potencia miogénica similar, pero distinta, a la de las células satélite. Debido a estas características, las células derivadas de pericitos forman una población celular ideal para la terapia celular futura de la distrofia muscular”.

Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne es la más prevaleciente de las formas infantiles de distrofia muscular, afectando a uno de cada 3.500 niños varones en todo el mundo. Los síntomas generalmente comienzan entre las edades de 3 y 5 años, con dificultad para subir escaleras y correr. La debilidad progresa hasta que se ven afectados casi todos los músculos voluntarios, así como los músculos del corazón y los respiratorios. Pocos pacientes sobreviven más allá de los 30 años de edad.

Acerca de la Asociación de la Distrofia Muscular

La Asociación de la Distrofia Muscular, fundada en 1950, es una dependencia de salud voluntaria; una asociación dedicada entre científicos y ciudadanos interesados, con el objetivo de conquistar las enfermedades neuromusculares que afectan a más de un millón de norteamericanos. Para más información, visite www.mda.org.