16 de diciembre de 2004

EL ESTUDIO DE LA TERAPIA DE GENES PARA LA DISTROFIA MUSCULAR PASA SU PRIMERA PRUEBA DE LOS INSTITUTOS NACIONALES DE SALUD (NIH)

TUCSON, Ariz., 16 de diciembre de 2004 — El Comité Asesor de ADN Recombinante (RAC), que es parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés) en Bethesda, Maryland, votó hoy a favor de proseguir con el primer estudio estadounidense de la terapia de genes en niños varones con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), anunció la Asociación de la Distrofia Muscular (MDA).

El estudio revisado por el RAC comprobará la seguridad de un gene creado con ingeniería de laboratorio, para la proteína muscular distrofina que se ha colocado dentro de un virus adeno-asociado modificado. La distrofina es una proteína que se requiere, pero que falta en los niños varones y jóvenes con DMD.

En el estudio financiado por la MDA, a seis muchachos con DMD, una enfermedad muscular devastadora de la niñez que afecta a unos 30.000 niños varones en los Estados Unidos y que produce la muerte debido a insuficiencia respiratoria o cardiaca en la segunda década de vida, se les administrarán inyecciones con el gene en sus músculos bíceps. Un músculo bíceps recibirá la inyección, mientras que al otro se le administrará una inyección ficticia.

Aproximadamente después de seis semanas, se analizarán muestras de células musculares de cada bíceps para detectar la producción de distrofina y signos de cualesquier reacciones nocivas, tales como respuestas inmunes indeseadas.

Los participantes en el estudio que recibirán inyecciones y serán monitoreados en el Instituto de Investigaciones Infantiles de Columbus, que es parte de la Universidad Estatal de Ohio, estarán sujetos a muchos otros tipos de pruebas de seguridad durante y después de la transferencia de genes.

“Un dictamen exitoso del RAC significa que hemos pasado el primer obstáculo para iniciar un estudio de terapia de genes para la DMD en los Estados Unidos”, dijo Sharon Hesterlee, Directora de Desarrollo de la Investigación de la MDA. “El proyecto es financiado por nuestro nuevo Programa de Investigación de Traslación, como contrato impulsado por hitos”.

El estudio de la terapia de genes se realizará bajo los auspicios de una empresa de biotecnología de Chapel Hill, Carolina del Norte, denominada Asklepios Biopharmaceutical Inc., con la inclusión de investigadores de la Universidad Estatal de Ohio, la Universidad de Pittsburgh y la Universidad de Carolina del Norte. Asklepios ha recibido una subvención de $1,6 millones de la MDA para este estudio. La subvención, otorgada en julio, es la mayor que la MDA le haya hecho jamás a una empresa privada.

El análisis del RAC es obligatorio para este tipo de terapia de genes. La propuesta debe ser aprobada aún por la Administración de Alimentos y Fármacos, que se espera revise el proyecto a más tardar el próximo verano.

La MDA es una agencia de salud de carácter voluntario que trabaja para vencer más de 40 enfermedades neuromusculares mediante programas de investigación a nivel mundial, servicios integrales y educación pública y profesional de largo alcance en materia de salud. Para más información acerca de la MDA, llame al (800) 572-1717 o visite www.mda.org.