19 de marzo de 2004

Genzyme Amplía el Programa para Pompe

Genzyme, una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, Massachussets, ha ampliado su programa para la deficiencia de maltasa acídica (AMD, o enfermedad de Pompe).

Myozyme, la enzima patentada por la empresa, ha sido diseñada para compensar la deficiencia de la enzima maltasa acídica en la enfermedad. Investigaciones fundamentales apoyadas por la MDA contribuyeron sustancialmente al desarrollo de Myozyme, que está siendo probada ahora en niños jóvenes en dos estudios clínicos.

Además de estos estudios que continúan, la empresa ofrece un programa de “acceso ampliado” para que los pacientes cuya enfermedad de Pompe inició en la edad infantil o que tuvieron un inicio tardío, tengan acceso a Myozyme, en caso que no fueran elegibles para los estudios clínicos formales debido a lo avanzado de su enfermedad u otros factores.

El programa está aceptando ahora solicitudes de ingreso.

Además, Genzyme ha abierto también un estudio de observación (que no involucra ningún tratamiento) en casos de inicio tardío de la enfermedad de Pompe en personas de 8 años de edad en adelante. Se invitará a algunos participantes del estudio de observación que se llevará a cabo en gran medida a través de las clínicas de la MDA, a participar en un estudio posterior con la enzima experimental.

La empresa invita también a cualquier persona afectada por la enfermedad de Pompe a formar parte de un registro de la enfermedad que le ayudará a los investigadores a estudiar la progresión natural del trastorno y a diseñar estudios clínicos futuros para tratamientos potenciales. Un médico debe llenar las formas de registro, pero las familias pueden ponerse en contacto con Genzyme para iniciar el trámite.

Para obtener datos acerca de los criterios para participar en estos estudios o para saber cómo recibir Myozyme, consulte las listas de estudios clínicos de la MDA (www.mda.org/research/ctrials.html), o visite la página electrónica de Genzyme en www.pompe.com. Puede ponerse en contacto con Genzyme al (800) 745-4447, (617) 768-9000 o en medinfo@genzyme.com.