8 de marzo de 2004

LOS INVESTIGADORES COMBINAN LAS CÉLULAS MADRE, TERAPIA DE GENES PARA TRATAR LA DISTROFIA DE DUCHENNE

Louis Kunkel de la Escuela de Medicina de Harvard y Jeffrey Chamberlain y Sheng Li de la Universidad de Washington, investigadores patrocinados por la MDA, en la edición del 9 de marzo de Proceedings of the National Academy of Sciences (Procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias) anunciaron que han combinado las terapias de células madre y de genes para tratar exitosamente a ratones con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estanislao Bachrach de Harvard fue uno de los principales contribuyentes de este trabajo.

Los ratones fueron tratados con un tipo especial de células madre derivadas de los músculos conocidas como células SP (población lateral), a las que se les administraron genes corregidos para distrofina humana, la proteína que se requiere, pero que es deficiente en la DMD. Estas células provinieron de músculos de ratones y se cree que células semejantes se encuentran presentes en los músculos de humanos.

Los investigadores inyectaron las células en las venas de las colas de los ratones. Observaron migrar a las células por el torrente sanguíneo, hasta establecerse en las zonas de los músculos deteriorados en los animales afectados por DMD, donde se insertaron y produjeron cantidades bajas, pero medibles de distrofina humana.

“Este trabajo representa uno de los primeros pasos hacia las pruebas en humanos con células madre derivadas de adultos [no embrionarias]”, dijo Kunkel, agregando que ahora se ha allanado el camino para utilizar células madre corregidas genéticamente de los propios músculos de los pacientes, para tratar enfermedades musculares.

Los investigadores creen que esta técnica minimizará el riesgo de que el cuerpo rechace el material terapéutico.