30 de enero de 2004

Transferencia de Genes Virales no es la Unica Forma,
Dice Investigador de la MDA

La terapia genética — la inserción de versiones funcionales de genes (ADN) para tratamiento de enfermedades — a menudo depende del uso de virus para transportar los genes dentro de las células escogidas.

En tanto que la MDA continúa proporcionando apoyo extensivo para el suministro viral de genes terapéuticos para tratar trastornos genéticos, la Asociación no está ignorando otros métodos.

El beneficiario de fondos de la MDA Jon Wolff, del Departamento de Pediatría de la Universidad de Wisconsin en Madison, dice que existen alternativas para la transferencia viral de ADN que pueden ser más seguras e igualmente efectivas.

Esta semana en WGN de Chicago, Wolff describió sus planes para usar su técnica “desnuda” (no envuelta en un virus) de transferencia de ADN para llevar los genes necesarios a las células musculares de jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

El gene que se necesita en DMD es uno que lleva a la producción de distrofina, una proteína que evita que las células musculares se rasguen cuando se contraen y se relajan.

En junio, la asociación francesa de enfermedades musculares (Association Française Contre les Myopathies) anunció que sus beneficiarios habían inyectado sin problemas genes de distrofina desnudos en los músculos de los brazos de 15 jóvenes con DMD o la relacionada DM de Becker (BMD). (Ver “Transferencia Francesa de Genes”). Para hacerlo, el grupo francés utilizó tecnología desarrollada en el laboratorio de Wolff en Wisconsin, financiado por la MDA.

Ahora, dice Wolff, quiere llevar este método al siguiente nivel — utilizándolo en una prueba con personas para llevar genes de distrofina a extremidades completas, inyectándolos bajo presión en los vasos sanguíneos en vez de directamente en los músculos.

Wolff espera convencer a las agencias reguladoras de lo acertado de sus métodos, que incluyen poner cada gene dentro de un anillo de ADN de apoyo (un plásmido) antes de inyectarlo en el cuerpo, y después usar un brazalete de presión sanguínea como una especie de torniquete para aumentar la presión de inyección.

“Los experimentos con animales se presentan prometedores”, dice Wolff. “Las pruebas con personas están en la etapa de planificación”.