LOS CIENTIFICOS BUSCAN FARMACOS
PARA TRATAR LA ENFERMEDAD DE KENNEDY

HONOLULU, 4 de abril de 2003 – En la 55a Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología, los científicos informaron hoy que han obtenido “aciertos” múltiples en un estudio para determinar fármacos que podrían ser de utilidad contra la enfermedad de Kennedy.

Esta enfermedad, conocida también como atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA) ataca las células nerviosas que controlan los nervios en la médula espinal y la parte bulbosa del tallo cerebral, conllevando a debilidad y degeneración muscular (atrofia). La debilidad se manifiesta con frecuencia a los 40 años de edad y es especialmente severa en la cara y cuello, interfiriendo con las funciones básicas, tales como hablar, deglutir y respirar.

Esta enfermedad la ocasiona un tracto expandido de ADN en el gene del receptor de andrógeno, una proteína que le permite a las células a responder ante la testosterona y otras hormonas masculinizantes.

El año pasado, el Instituto Nacional de Desórdenes Neurológicos y Apoplejías (NINDS, por sus siglas en inglés) en Bethesda, Maryland, organizó un proyecto ambicioso para identificar el tratamiento farmacológico de SBMA y otras enfermedades neurológicas. La dependencia estableció una colección de 1.040 compuestos, la mayoría de los cuales son fármacos aprobados por la Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) y seleccionó aproximadamente 30 grupos de investigación a nivel mundial para comprobar cada compuesto contra modelos de laboratorio de SBMA, esclerosis amiotrófica lateral (ALS), enfermedad de Huntington, enfermedad de Alzheimer y enfermedad de Parkinson.

Federica Piccioni, J. Paul Taylor y Kenneth Fischbeck de NINDS usaron células que albergan un gene receptor “expandido” de andrógeno como modelo de SBMA. Aplicaron cada uno de los 1.040 compuestos a las células y luego midieron la actividad de la caspasa-3 – una enzima que dispara la muerte de las células nerviosas en la SBMA.

Algunos compuestos aumentaron de hecho la actividad de la caspasa-3, incrementando la muerte celular, pero 21 compuestos inhibieron la actividad de la enzima en un 70 por ciento o más.

“Una terapia que inhibe la caspasa-3 podría ser de ayuda para tratar la SBMA”, dijo Piccioni. Ella está planeando realizar más pruebas de laboratorio con los 21 compuestos para determinar cuáles parecen ser lo suficientemente seguros y efectivos para seguir con pruebas clínicas.

Como parte del proyecto NINDS, Diane Merry de la Universidad Thomas Jefferson en Filadelfia, becada de la MDA, también ha realizado un estudio de tratamientos de la SBMA. Se están preparando los resultados de todo el proyecto para su publicación, dijo Fischbeck.